Die Studie KEYNOTE-028 (NCT02054806) untersucht den PD-1-Inhibitor Pembrolizumab bei verschiedenen Tumorerkrankungen einschließlich Glioblastom-Rezidiven. Alle in die Studie eingeschlossenen Patienten haben die Erstlinientherapie durchlaufen und erhalten Pembrolizumab als Monotherapie. Bei einem der 26 in die Studie eingeschlossenen Glioblastom-Patienten zeigte sich ein partielles Ansprechen (PR) auf die Behandlung, bei 12 weiteren Patienten blieb die Erkrankung in der Folge stabil (SD). Die mediane Dauer der Stabilisierung belief sich auf 39,4 Wochen. Das mediane progressionsfreie Überleben (mPFS) betrug 2,8 Monate; nach 6 Monaten waren 44% der Patienten progressionsfrei, nach 12 Monaten 16%. Das mediane Gesamtüberleben (mOS) lag bei 14,4 Monaten; das Überleben nach 6 Monaten betrug 85%, nach 12 Monaten 74%. Derzeit laufen mehrere Studien, die eine kombinierte Therapie mit Pembrolizumab untersuchen und deren Ergebnisse voraussichtlich Anfang 2017 vorgestellt werden.
Eine weitere Phase-II-Studie (NCT02336165) bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit des PD-L1-Inhibitors Durvalumab. Es wurden die Daten des Studienarms einer Durvalumab-Monotherapie bei Patienten mit einem Glioblastom-Rezidiv, die noch kein Bevacizumab erhalten haben, vorgestellt (n= 30 Patienten). Die Gesamtansprechrate (ORR) lag bei 16,7% (5 Patienten); 13 Patienten zeigten eine Stabilisierung der Erkrankung. 6 Patienten waren über einen Zeitraum von sechs Monaten progressionsfrei (PFS-6 = 20%). Von diesen 6 Patienten wiesen 3 eine IDH1-Mutation und drei den IDH1-Wildtyp auf. Das mediane progressionsfreie Überleben (mPFS) betrug 13,9 Wochen. Alle Patienten, die nach 6 Monaten progressionsfrei waren, überlebten länger als ein Jahr; 5 dieser Patienten blieben zudem länger als ein Jahr progressionsfrei. Das mediane Gesamtüberleben (mOS) betrug 28,9 Wochen; das Gesamtüberleben nach 6 Monaten (OS-6) lag bei 59% und das Gesamtüberleben nach 12 Monaten (OS-12) bei 44,4%.
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